Diagnosi e terapia dell'Osteopetrosi Autosomica Recessiva e di altre patologie scheletriche rare: Cellule staminali mesenchimali e farmaci innovativi (SV.P16.010.003)

Type
Label
  • Diagnosi e terapia dell'Osteopetrosi Autosomica Recessiva e di altre patologie scheletriche rare: Cellule staminali mesenchimali e farmaci innovativi (SV.P16.010.003) (literal)
Codice
  • SV.P16.010.003 (literal)
Anno di chiusura previsto
  • 2017-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Istituto esecutore
Abstract
  • Le \"Osteopetrosi\" sono malattie genetiche rare caratterizzate da aumentata densità ossea a causa di un difetto nel riassorbimento osseo da parte degli osteoclasti. L'osteopetrosi autosomica recessiva (ARO) è la forma più grave, si presenta subito dopo la nascita e, anche se trattata adeguatamente (HSCT da donatore compatibile è la terapia d'elezione), spesso porta alla morte o a lesioni ossee e neurologiche irreversibili. Mutazioni nel gene RANKL possono portare, nell'uomo, ad una forma di osteopetrosi che non risponde al trapianto a causa dello specifico difetto molecolare (Sobacchi et al, 2007); ciò evidenzia la necessità di nuove strategie terapeutiche. Utilizzando il modello murino rankl-/-, che ben riproduce la patologia umana, il nostro progetto si occupa di indagare gli effetti di due approcci terapeutici che potrebbero curare la malattia in questo particolare sottogruppo di pazienti: da una parte, la somministrazione farmacologica di RANKL ricombinante e, dall'altra, il trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSCT). In entrambi i casi vengono valutati gli effetti sulle ossa, prima, e poi su altri tessuti e comparti, con particolare attenzione al sistema immunitario. (literal)
Nome
  • Diagnosi e terapia dell'Osteopetrosi Autosomica Recessiva e di altre patologie scheletriche rare: Cellule staminali mesenchimali e farmaci innovativi (literal)
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