Descrizione previsione attività della commessa "CELLULE STAMINALI PER LA CORREZIONE DI MALATTIE GENETICHE (SV.P16.010)"

Type

• Previsione attività (Classe)

Label

• Descrizione previsione attività della commessa "CELLULE STAMINALI PER LA CORREZIONE DI MALATTIE GENETICHE (SV.P16.010)" (literal)

Iniziative per acquisizione entrate

• Si faranno applicazioni a bandi nazionali ed internazionali (literal)

Punti critici

• I punti critici possono rigyuardare le difficoltà di trasferimento cromosomico in cellule staminali umane (literal)

Attività da svolgere

• Modulo 1: L'attività che verrà svolta si propone di produrre e caratterizzare cellule iPS da pazienti affetti da osteopetrosi autosomica recessiva che abbiano mutazioni nel gene TCRIG1, che codifica per una subunità della pompa protonica che consente all'osteoclasta di digerire la matrice ossea. In tempi successivi, il difetto di queste cellule verrà corretto mediante tecnologie di ingegneria genetica e forzate a differenziarsi verso osteoclasti che riassorbono la dentina: quest'ultimo test consentirà di concludere che la correzione ha ristabilito la funzionalità degli osteoclasti difettosi. Modulo 2: Ci proponiamo di mettere a punto un protocollo che consenta di effettuare un trasferimento controllato di un singolo cromosoma in cellule pluripotenti murine portatrici di un'anomalia genetica. Questo verrà effettuato sviluppando la procedura della MMCT, la microcell mediated chromosome transfer, già utilizzata da altri gruppi per scopi analoghi. Nel contempo si svilupperanno tecniche che consentono l'eliminazione del cromosoma endogeno difettoso. In tal modo si otterrà una cellula pluripotente perfettamente corretta che potrà essere utilizzata per scopi di medicina rigenerativa, secondo l'approccio standard della differenziazione forzata verso lo specifico tessuto in cui il difetto si manifesta maggiormente. Modulo 3: Amplificazione e sequenziamento diretto dei geni TCIRG1, ClCN7, OSTM1, PLEKHM1, RANKL, RANK, SNX10 e di eventuali geni candidati. Exome sequencing. Isolamento e purificazione di MSC murine. Analisi serologiche. Analisi istologica di osso, organi linfoidi ed altri organi. Analisi densitometriche dell'osso. (literal)

Risultati attesi

• Sono attesi pubblicazioni su riviste internazionali e protocolli di trattamento di cellule staminali (literal)

Descrizione di

• CELLULE STAMINALI PER LA CORREZIONE DI MALATTIE GENETICHE (SV.P16.010) (Commessa)

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