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Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari. (Brevetto)
- Type
- Label
- Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari. (Brevetto) (literal)
- Anno
- 2013-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
- Alternative label
Passananti Claudio, Corbi Nicoletta , Di Certo Maria Grazia, Mattei Elisabetta, Pisani Cinzia, Strimpakos Georgios (2013)
Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari.
(literal)
- Titolo
- Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari. (literal)
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- Passananti Claudio, Corbi Nicoletta , Di Certo Maria Grazia, Mattei Elisabetta, Pisani Cinzia, Strimpakos Georgios (literal)
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- Brevetto depositato il Italia nel 2013 con #TO2013A000669 ed esteso in ambito europeo nel 2014 con #PCT/EP2014/002051 (literal)
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- Numero brevetto
- Anno di deposito
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- Passananti Claudio IBPM-CNR
Corbi Nicoletta IBPM-CNR
Di Certo Maria Grazia IBCN -CNR
Mattei Elisabetta IBCN -CNR
Pisani Cinzia IBPM-CNR
Strimpakos Georgios IBCN -CNR (literal)
- Titolo
- Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari. (literal)
- Abstract
- RIASSUNTO
E' descritto un nuovo vettore di espressione adeno-associato ricombinante atto a promuovere l'espressione di qualsivoglia gene esogeno nel tessuto muscolare sia scheletrico sia cardiaco e che si presta particolarmente all'impiego in terapia genica.
RIVENDICAZIONI
1. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico per l'espressione di un gene esogeno specificamente nel tessuto muscolare scheletrico e cardiaco, caratterizzato dal fatto che comprende in direzione 5'-3':
a) la regione L-ITR di un vettore adeno-associato,
b) il promotore del gene umano dell'alfa-actina,
c) la sequenza donatrice di splicing del primo introne del gene umano dell'alfa-actina,
d) la sequenza accettrice di splicing del secondo introne del gene umano della beta-globina,
e) un sito di clonaggio multiplo, e
f) la regione R-ITR di un vettore adeno-associato.
2. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 1, comprendente altresì un segnale di capping.
3. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 1 o 2, comprendente altresì un segnale di localizzazione nucleare.
4. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo una qualsiasi delle rivendicazioni 1 a 3, comprendente altresì una sequenza consenso per la poliadenilazione.
5. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo una qualsiasi delle rivendicazioni 1 a 4, comprendente un gene esogeno inserito nel sito di clonaggio multiplo.
6. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 5, in cui il gene esogeno codifica per una proteina o un peptide reporter.
7. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 6, in cui il gene esogeno codifica per una proteina o un peptide da esprimere specificamente nel tessuto muscolare scheletrico e cardiaco.
8. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 7, in cui la proteina o il peptide da esprimere specificamente nel tessuto muscolare scheletrico e cardiaco è un fattore di trascrizione artificiale atto a modulare la trascrizione del gene dell'utrofina.
9. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 8, in cui il fattore di trascrizione artificiale comprende un dominio di legame al DNA del tipo zinc finger.
10. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo la rivendicazione 8 o 9, in cui il fattore di trascrizione artificiale comprende il dominio di forte attivazione della trascrizione VP16 del virus Herpes simplex.
11. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico secondo una qualsiasi delle rivendicazioni 1 a 10, per l'impiego nel trattamento terapeutico di una patologia muscolare.
12. Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico per l'impiego secondo la rivendicazione 11, in cui la patologia muscolare è la distrofia muscolare di Duchenne.
13. Cellula ospite ricombinante comprendente un vettore secondo una qualsiasi delle rivendicazioni 1 a 10.
14. Cellula ospite secondo la rivendicazione 13, per l'impiego nel trattamento terapeutico di una patologia muscolare.
15. Cellula ospite per l'impiego secondo la rivendicazione 14, in cui la patologia muscolare è la distrofia muscolare di Duchenne. (literal)
- CLAIMS
1. A recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector for the expression of an exogenous gene specifically in skeletal and cardiac muscle tissue, characterized in that it comprises in the 5'-3' direction:
a) the L-ITR region of a adeno-associated vector,
b) the promoter of the human alpha-actin gene,
c) the splice donor sequence of the first intron of the human alpha-actin gene,
d) the splice acceptor sequence of the second in-tron of the human beta-globin gene,
e) a multiple cloning site, and
f) the R-ITR region of a adeno-associated vector.
2. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 1, further comprising a cap signal.
3. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 1 or 2, further comprising a nuclear localization signal.
4. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to any of claims 1 to 3, further comprising a polyadenylation consensus sequence.
5. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to any of claims 1 to 4, comprising an exogenous gene inserted in the multiple cloning site.
6. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 5, wherein the exogenous gene codes for a reporter protein or peptide.
7. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 5, wherein the exogenous gene codes for a protein or peptide to be specifically expressed in skeletal and cardiac muscle tissue.
8. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 7, wherein the protein or peptide to be specifically expressed in skeletal and cardiac muscle tissue is a artificial transcription factor capable of modulating transcription of utrophin gene.
9. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 8, wherein the artificial transcription factor com-prises a zinc finger DNA binding domain.
10. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to claim 8 or 9, wherein the artificial transcription factor comprises the strong transcriptional activator domain VP16 from Herpes simplex virus.
11. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector according to any of claims 1 to 10, for use in the therapeutic treat-ment of a muscular disease.
12. The recombinant adeno-associated muscle-specific expression vector for use according to claim 11, wherein the muscular disease is Duchenne muscular dystrophy.
13. A recombinant host cell comprising a vector according to any of claims 1 to 10.
14. The recombinant host cell according to claim 13, for use in the therapeutic treatment of a muscular disease.
15. The recombinant host cell for use according to claim 14, wherein the muscular disease is Duchenne muscular dystrophy. (literal)
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