Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)

Type
Label
  • Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001) (literal)
Prodotto
Codice
  • ME.P05.020.001 (literal)
Anno di chiusura previsto
  • 2017-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Istituto esecutore
Abstract
  • Le \"induced pluripotent stem cells\" (iPS) rappresentano una fonte molto promettente per studiare le basi biologiche di alcune malattie editarie ed insieme per investigare nuovi approcci di trapianto autologo con geni corretti. Nel presente progetto ci proponiamo di generare tali cellule pluripotenti a partire da cellule differenziate somatiche, quali ad esempio fibroblasti ottenute da biopsie cutanee al fine di differenziarle verso il tessuto di interesse. In particolare ci concentreremo sullo studio di una malattia ereditaria, la Osteopetrosi autosomica recessiva, le cui principali basi molecolari sono state in passato identificate dal nostro gruppo. Ci prefiggiamo quindi di generare iPS a partire da fibroblasti di topi wt e di un modello murino di osteopetrosi, il topo oc/oc. Tali cellule, una volta ottenute dal topo oc/oc, verranno successivamente geneticamente corrette, differenziate verso la linea mieloide e trapiantate nei topi affetti. In caso di successo, verranno prodotte cellule iPS anche da pazienti osteopetrotici. In conclusione , il presente progetto si prefigge di fornire la proof of principle che le iPS possano essere un valido strumento nella terapia uman (literal)
Nome
  • Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (literal)
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