Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)
- Type
- Modulo (Classe)
- Label
- Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001) (literal)
- Prodotto
- Osteopetrosis mimicking juvenile myelomonocytic leukemia. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Sphingosine-1-phosphate receptors control B-cell migration through signaling components associated with primary immunodeficiencies, chronic lymphocytic leukemia, and multiple sclerosis (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Exome sequencing identifies CTSK mutations in patients originally diagnosed as intermediate osteopetrosis (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Gene therapy for primary immunodeficiencies: Part 2 (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Lentiviral-mediated gene therapy leads to improvement of B-cell functionality in a murine model of Wiskott-Aldrich syndrome. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Hypomorphic mutation in the RAG2 gene affects dendritic cell distribution and migration. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
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- Defects in the TCIRG1-encoded 116kD subunit of the vacuolar proton pump are responsible for a subset of human autosomal recessive osteopetrosis. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Rag defects and thymic stroma: Lessons from animal models (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
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- Preclinical Safety and Efficacy of Human CD34(+) Cells Transduced With Lentiviral Vector for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
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- Wiskott-Aldrich Syndrome protein deficiency perturbs the homeostasis of B-cell compartment in humans (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency in natural killer and dendritic cells affects antitumor immunity (Articolo in rivista) (http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/TIPO1101)
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- Severe combined immunodeficiency in Greek children over a 20-year period: rarity of ?c-chain deficiency (X-linked) type. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Correction of Murine Rag2 Severe Combined Immunodeficiency by Lentiviral Gene Therapy Using a Codon-optimized RAG2 Therapeutic Transgene (Articolo in rivista) (http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/TIPO1101)
- Inhibition of BUB1 results in genomic instability and anchorage-independent growth of normal human fibroblasts. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Mutations of JAK3 gene in patients with autosomal severe combined immunodeficiency (SCID). (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Codice
- ME.P05.020.001 (literal)
- Anno di chiusura previsto
- 2017-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
- Istituto esecutore
- Abstract
- Le \"induced pluripotent stem cells\" (iPS) rappresentano una fonte molto promettente per studiare le basi biologiche di alcune malattie editarie ed insieme per investigare nuovi approcci di trapianto autologo con geni corretti. Nel presente progetto ci proponiamo di generare tali cellule pluripotenti a partire da cellule differenziate somatiche, quali ad esempio fibroblasti ottenute da biopsie cutanee al fine di differenziarle verso il tessuto di interesse. In particolare ci concentreremo sullo studio di una malattia ereditaria, la Osteopetrosi autosomica recessiva, le cui principali basi molecolari sono state in passato identificate dal nostro gruppo. Ci prefiggiamo quindi di generare iPS a partire da fibroblasti di topi wt e di un modello murino di osteopetrosi, il topo oc/oc. Tali cellule, una volta ottenute dal topo oc/oc, verranno successivamente geneticamente corrette, differenziate verso la linea mieloide e trapiantate nei topi affetti. In caso di successo, verranno prodotte cellule iPS anche da pazienti osteopetrotici. In conclusione , il presente progetto si prefigge di fornire la proof of principle che le iPS possano essere un valido strumento nella terapia uman (literal)
- Nome
- Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (literal)
- Descrizione
- Descrizione dello stato di avanzamento delle attività del modulo "Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)" (Descrizione stato avanzamento attività)
- Descrizione del modulo "Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)" (Descrizione modulo)
- Descrizione collaborazioni del modulo "Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)" (Descrizione collaborazioni)
- Modulo di
- Gestore
- ANNA VILLA (Unità di personale interno)
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- ANNA VILLA (Unità di personale interno)
- Istituto esecutore di
- Modulo
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- Descrizione collaborazioni del modulo "Cellule staminali pluripotenti indotte per la terapia di malattie genetiche (ME.P05.020.001)" (Descrizione collaborazioni)
- Prodotto di
- X-linked thrombocytopenia and Wiskott-Aldrich syndrome are allelic diseases with mutations in the WASP gene (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Gene therapy for primary immunodeficiencies: Part 2 (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Severe combined immunodeficiency in Greek children over a 20-year period: rarity of ?c-chain deficiency (X-linked) type. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Lentiviral-mediated gene therapy leads to improvement of B-cell functionality in a murine model of Wiskott-Aldrich syndrome. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Correction of Murine Rag2 Severe Combined Immunodeficiency by Lentiviral Gene Therapy Using a Codon-optimized RAG2 Therapeutic Transgene (Articolo in rivista) (http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/TIPO1101)
- Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Mutations of JAK3 gene in patients with autosomal severe combined immunodeficiency (SCID). (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Inhibition of BUB1 results in genomic instability and anchorage-independent growth of normal human fibroblasts. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Defects in the TCIRG1-encoded 116kD subunit of the vacuolar proton pump are responsible for a subset of human autosomal recessive osteopetrosis. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
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- Hypomorphic mutation in the RAG2 gene affects dendritic cell distribution and migration. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Exome sequencing identifies CTSK mutations in patients originally diagnosed as intermediate osteopetrosis (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Sphingosine-1-phosphate receptors control B-cell migration through signaling components associated with primary immunodeficiencies, chronic lymphocytic leukemia, and multiple sclerosis (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Osteopetrosis mimicking juvenile myelomonocytic leukemia. (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency in natural killer and dendritic cells affects antitumor immunity (Articolo in rivista) (http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/TIPO1101)
- Development of central nervous system autoimmunity is impaired in the absence of wiskott-aldrich syndrome protein (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Wiskott-Aldrich Syndrome protein deficiency perturbs the homeostasis of B-cell compartment in humans (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- As little as needed: The extraordinary case of a mild recessive osteopetrosis owing to a novel splicing hypomorphic mutation in the TCIRG1 gene (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Rag defects and thymic stroma: Lessons from animal models (Articolo in rivista) (Prodotto della ricerca)
- Severe combined immunodeficiency in Serbia and Montenegro between years 1986 and 2010: A single-center experience (Articolo in rivista) (http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/TIPO1101)
- http://www.cnr.it/ontology/cnr/individuo/prodotto/ID185897