Identificazione e caratterizzazione di fattori di trascrizione del gene gamma globinico, prospettive di terapia/ Sviluppo di vettori lentivirali per la terapia genica della thalassemia (ME.P03.008.005)

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  • Identificazione e caratterizzazione di fattori di trascrizione del gene gamma globinico, prospettive di terapia/ Sviluppo di vettori lentivirali per la terapia genica della thalassemia (ME.P03.008.005) (literal)
Prodotto
Codice
  • ME.P03.008.005 (literal)
Anno di chiusura previsto
  • 2011-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Istituto esecutore
Primo anno di attività
  • 2006-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Abstract
  • Le beta-talassemie potrebbero essere guarite se si comprendesse e potesse manipolare il fenomeno dello switching globinico per aumentare la sintesi dei geni fetali o modificare lo sbilanciamento della sintesi delle catene globiniche riducendo la produzione di alfa-globine. In base a tale ipotesi abbiamo sviluppato una linea di ricerca che ci ha consentito d'identificare fattori di trascrizione con capacità regolatorie sia del gene gamma- che alfa-globinico. In particolare abbiamo scoperto che tra i fattori della famiglia Krueppel ve ne sono alcuni che attivano i geni gamma, altri i geni beta o i geni alfa. Alcuni hanno anche doppia attività cioè contemporaneamente attivatrice su alcuni e repressiva su altri geni globinici . Una seconda linea di ricerca è rivolta allo sviluppo di sistemi di terapia genica per la cura della beta-talassemia. Gli studi già eseguiti e in progresso in questa linea di ricerca riguardano lo sviluppo di nuove cassette di espressione del gene beta-globinico basate su vettori lentivirali di terza generazione. (literal)
Nome
  • Identificazione e caratterizzazione di fattori di trascrizione del gene gamma globinico, prospettive di terapia/ Sviluppo di vettori lentivirali per la terapia genica della thalassemia (literal)
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