La Talassemia. La malattia monogenica più diffusa in sardegna: patologia molecolare, clinica e terapia. (ME.P03.008)

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  • La Talassemia. La malattia monogenica più diffusa in sardegna: patologia molecolare, clinica e terapia. (ME.P03.008) (literal)
Modulo
Codice
  • ME.P03.008 (literal)
Anno di chiusura previsto
  • 2018-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Dipartimento
Istituto esecutore
Primo anno di attività
  • 2005-01-01T00:00:00+01:00 (literal)
Abstract
  • Le beta-talassemie rappresentano un difetto monogenico molto diffuso in Italia e nel mondo. Nonostante i progressi continui nella terapia emotrasfusionale e nella terapia ferrochelante abbiano migliorato la prognosi della Talassemia, la malattia impone tuttora continui sacrifici ai pazienti ed ai familiari e rappresenta un pesante fardello per la società ed il sistema di assistenza sanitaria nazionale. Questa sindrome è generalmente determinata da mutazioni o delezioni del gene beta-globinico , che determinano una assente (b0) o ridotta (b+) produzione della catena beta-globinica. L'unica terapia definitiva per questi pazienti è rappresentata dal trapianto di midollo osseo che però richiede la presenza di un donatore compatibile e non è immune da rischi. Questa commessa affronta lo studio della regolazione dei geni globinici in vitro e in vivo e tratta di progetti volti allo sviluppo di approcci terapeutici alternativi a quelli classici. Il fine ultimo è quello di comprendere i meccanismi molecolari di base che regolano l'espressione dei geni globinici e l'eritropoiesi e di sviluppare nuovi approcci terapeutici e per il miglioramento della prevenzione e della cura (literal)
Nome
  • La Talassemia. La malattia monogenica più diffusa in sardegna: patologia molecolare, clinica e terapia. (literal)
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